Un trasplante pionero de células madre reprogramadas logra revertir la diabetes en una paciente
Un grupo de investigadores logró revertir la diabetes tipo 1 de una paciente de 25 años con un trasplante de sus propias células reprogramadas para comenzar a producir insulina sin necesidad de fármacos. Se trata de un hito científico publicado en la revista Cell y recogido por Nature.
Detrás de este éxito, que de momento se limita a una única persona, hay una sofisticada técnica. Deng Hongkui, biólogo celular de la Universidad de Pekín (Beijing), y su equipo extrajeron células de tres personas con diabetes tipo 1 y las revirtieron a un estado pluripotente, a partir del cual podían moldearse para convertirlas en cualquier tipo de célula del organismo.
Esta técnica de reprogramación no es nueva: fue desarrollada por primera vez por Shinya Yamanaka en la Universidad de Kioto (Japón) hace casi dos décadas. Sin embargo, los investigadores modificaron ligeramente la técnica y “en lugar de introducir proteínas que desencadenaran la expresión génica, como había hecho Yamanaka, expusieron las células a pequeñas moléculas, con un mayor control sobre el proceso”, según el artículo de Nature.
Un año de producción
Después, usaron esas células madre inducidas químicamente para generar grupos de islotes en 3D que inyectaron, en junio de 2023, en los músculos abdominales de la paciente, un lugar desde el que podían controlarlos con una resonancia magnética. Pasados dos meses y medio, la mujer producía insulina suficiente para vivir y la producción se ha mantenido a lo largo de un año. En este tiempo no ha experimentado ni picos ni descensos en los niveles de glucosa.
“Con la debida prudencia, hay que aplaudir este avance. Es bastante complejo y sofisticado y habrá que ver hasta qué punto puede reproducirse, pero por algo se empieza. Hay que ir con muchísimo cuidado a la hora de lanzar las campanas al vuelo. Imagina que hacen tres pacientes más y no funcionan”, evalúa Lluis Montoliu, genetista y vicedirector del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC).
Con la debida prudencia, hay que aplaudir este avance. Es bastante complejo y sofisticado y habrá que ver hasta qué punto puede reproducirse, pero por algo se empieza.
Este hito es importante por dos motivos, según Montoliu. El primero es que las células producen insulina “de manera regulada, es decir, actúan cuando tienen que actuar”. “Han ubicado las células en un sitio expuesto a la circulación sanguínea, en una especie de vaina abdominal de manera que si hay un pico de azúcar, detectan esta subida y fabrican insulina. Hacen lo que haría un páncreas pero dentro de una cavidad del abdomen”, explica.
La segunda razón tiene que ver con la seguridad: el proceso se ha desarrollado sin que las células madre se hayan visto implicadas en el desarrollo de un tumor, el efecto secundario más temido de estos experimentos. Los investigadores, no obstante, admiten que procedimientos como este son “difíciles de ampliar y comercializar”.
Una patología en aumento
La diabetes tipo 1, o diabetes mellitus, es una patología crónica autoinmune en la que el sistema inmunitario (sistema de defensa frente a agentes patógenos) ataca y destruye a las células del páncreas encargadas de producir insulina. Esta hormona liberada ayuda a que el azúcar entre a las células y pueda usarse como fuente de energía. Sin ella, la glucosa se acumula en el torrente sanguíneo. Para suplir la carencia, los pacientes deben abastecerse de esa hormona a través de inyecciones o dispositivos de administración (bombas de insulina). Afecta a entre el 5 y el 10% de las personas con esta patología (la mayoría tienen la tipo 2).
Más allá de los fármacos revolucionarios, como Ozempic, hay en marcha diversos ensayos pioneros con células madre para tratar una patología que afecta a 500 millones de personas en todo el mundo, tiene una prevalencia que va en ascenso y supone un reto para los sistemas de salud a nivel mundial.
En junio se presentaron los resultados preliminares de un ensayo dirigido por Vertex Pharmaceuticals de Boston (Massachusetts). “Una docena de participantes con diabetes tipo 1 recibieron islotes derivados de células madre embrionarias donadas que se inyectaron en el hígado. Todos fueron tratados con inmunosupresores. Tres meses después del trasplante, todos los participantes empezaron a producir insulina cuando había glucosa en su torrente sanguíneo. Algunos se habían vuelto independientes de la insulina”, recoge Nature.
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